En Suisse, la prise en charge des médicaments par l'assurance obligatoire des soins repose sur un système strict et exhaustif : seuls les médicaments inscrits sur la liste des spécialités sont remboursés. Ce cadre, pensé pour garantir des soins de qualité tout en maîtrisant les coûts de la santé, se heurte toutefois aux spécificités des médicaments orphelins, destinés au traitement des maladies rares.

Ces traitements, souvent très coûteux, peinent à satisfaire les critères classiques de remboursement, poussant les entreprises pharmaceutiques à se tourner vers la procédure exceptionnelle. Cette voie, censée être marginale, a par conséquent pris une certaine importance dans le système de remboursement, engendrant une charge administrative lourde, un manque de transparence et de fortes inégalités de traitement entre les assurés.

Ce travail examine l'accès aux médicaments orphelins en Suisse ainsi que ses limites. Il présente, en premier lieu, le système général de remboursement des médicaments ainsi que les procédures ordinaire et exceptionnelle appliquées aux médicaments orphelins. En deuxième lieu, il analyse l'impact de la réforme sur la procédure exceptionnelle, entrée en vigueur en 2024, ayant pour objectif d'harmoniser les pratiques et de renforcer la transparence. En troisième lieu, il se penche sur des pistes d'amélioration pour le système suisse, en s'inspirant des modèles allemand et italien.