La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est le trouble le plus fréquent et le plus sévère des dystrophinopathies avec un pronostic fatal affectant 1 garçon sur 3500, un léger retard du développement de l'appareil moteur et du langage apparaît avant même la première année de vie, la perte progressive de la force musculaire induit une perte de la marche entre 7 et 12 ans, une insuffisance respiratoire et une cardiomyopathie pouvant entrainer le décès entre 20 et 30 ans.