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Doctoral thesis
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Construction de vecteurs et contrôle translationnel pour une thérapie génique basée sur le GM-CSF

ContributorsTian, Shuwei
Defense date2017-05-05
Abstract

La dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA) est une neurodégénérescence de la rétine et représente la première cause de cécité chez les patients âgés de plus de 60 ans. Pour la forme sèche de la pathologie il n'existe toutefois pas de traitement à l'heure actuelle. Ici, une thérapie génique utilisant le système de transposition Sleeping Beauty (SB100X ) a été développée avec le gène d'intérêt (GM-CSF) comme agent neuroprotecteur pour traiter la DMLA sèche. GM-CSF a pu être introduit dans un vecteur et être multiplié. Le transfection des cellules ARPE-19 a démontré la vitalité des cellules transfectées. Une soft-agar assay a exclu la tumorigénicité du système SB100X utilisant un plasmide codant le PEDF neuroprotecteur. Bien que l'expression de la protéine recombinante n'ait pu être évaluée jusqu'à présent, la RCP a prouvé la transfection et intégration réussie du gène GM-CSF. Les résultats presents démontrent la faisabilité et sécurité de l'approche in vitro.

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Citation (ISO format)
TIAN, Shuwei. Construction de vecteurs et contrôle translationnel pour une thérapie génique basée sur le GM-CSF. 2017. doi: 10.13097/archive-ouverte/unige:94660
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Thesis
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Technical informations

Creation05/31/2017 12:24:00 PM
First validation05/31/2017 12:24:00 PM
Update time03/15/2023 1:44:58 AM
Status update03/15/2023 1:44:57 AM
Last indexation01/29/2024 9:06:41 PM
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