L'hydroxyurée (HU) est le premier agent oral identifié qui réduit les événements de crises vaso-occlusives douloureuses chez les adultes atteints d'anémie falciforme. Jusqu'à présent, très peu d'études ont été publiées chez les enfants. Nous avons analysé 5 cas graves chez les enfants souffrant d'anémie falciforme (HbSS ou HbS/bêta° thalassémie) traités par HU, agent hémothérapeutique utilisé depuis plus de 30 ans, avec une faible toxicité (myélosuppression réversible) à court et moyen terme. Les mesures des paramètres cliniques, biologiques, physiologiques et l'analyse méticuleuse sur l'emploi des analgésiques chez ces enfants ont été comparés 2 ans avant et 2 ans après l'introduction de l'HU. Les résultats obtenus confirment l'excellent effet thérapeutique de l'HU sur les crises vaso-occlusives douloureuses de l'enfant; ils approfondissent aussi les hypothèses et connaissances sur le traitement à l'HU des études précédentes chez les adultes et les enfants. D'autres études pédiatriques sont nécessaires pour évaluer les effets à long terme et les besoins en analgésiques de ces patients.