Les greffes de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) pédiatriques ont progressé ces dernières années, mais des défis persistent, notamment la réduction des rechutes et des toxicités associées à la greffe. Un moyen de répondre à ce défi est l'optimisation des chimiothérapies de conditionnement, en particulier à travers un dosage personnalisé du busulfan (Bu), un agent cytotoxique sujet à une variabilité pharmacocinétique et pharmacodynamique importante. Pour améliorer les résultats des patients GCSH pédiatriques, la thèse propose des approches de dosage de précision du Bu guidées par modèle. Ces méthodes personnalisées visent à optimiser l'utilisation du Bu pour chaque patient, en tenant compte de ses caractéristiques individuelles telles que les variations pharmacogénétiques. L'objectif est d'individualiser le traitement afin de répondre aux besoins spécifiques de chaque patient et d'optimiser l'ensemble du processus de traitement par GCSH. Les modèles développés offrent des outils de prédiction et d'estimation de la pharmacocinétique du Bu, actuellement en cours d'application pour l'individualisation des doses chez les patients réels. Toutefois, la validation et la recherche continue sont nécessaires pour réaliser pleinement leur potentiel.