L'accès aux médicaments à titre compassionnel permet à des patients en situation d'impasse thérapeutique, d'accéder à des médicaments non (encore) autorisés selon la procédure ordinaire. Ces médicaments pouvant présenter des bénéfices mais également des risques, il s'agit de déterminer comment atteindre l'équilibre entre, d'une part, accès aux médicaments pour les patients qui en ont besoin et d'autre part, protection de ces patients, de la santé publique et contrôle des coûts de la santé. Cette thèse porte principalement sur le droit administratif suisse en matière de produits thérapeutiques, tout en examinant les enjeux du sujet avec une perspective interdisciplinaire.